Среди онкологических заболеваний лидером по количеству зарегистрированных лекарств в этом году стала множественная миелома — заболевание костного мозга, при котором происходит злокачественное размножение плазматических клеток. Это клетки, созревающие из В-лимфоцитов в ответ на инфекцию и производящие антитела.

При злокачественном перерождении они бесконтрольно делятся, вырабатывают нефункциональные антитела, и у пациента наблюдается увеличение количества инфекций, хрупкость костей, проблемы с почками, увеличение уровня кальция в крови. Болезнь неизлечима и очень многогранна, но, хотя современные лекарства позволяют продлить срок жизни с 3—4 до 5—7 лет, в итоге болезнь все равно выходит из-под контроля и уносит более 75 000 жизней в год.

Новые препараты, 2015 год:

В этом году было одобрено 4 препарата для лечения множественной миеломы: два антитела и две малые молекулы. Все четыре препарата показаны очень тяжёлым пациентам, не отвечающим на лечение стандартными методами терапии.

  • Антитело Darzalex (daratumumab) компании Janssen Biotech (дочерняя компания Johnson & Johnson) направлено против мишени CD38 на поверхности трансформированных клеток, и оно стало первым препаратом — антителом для лечения этой болезни. У 30—36% пациентов, принимавших препарат, снизилась опухолевая нагрузка, однолетняя выживаемость составила 65%.
  • Антитело Empliciti (elotuzumab) компаний BMS и AbbVie направлено против белка SLAMF7, который также находится на поверхности миеломных клеток. Связывание антитела вызывает активацию клеток иммунной системы пациента, которые уничтожают патологические клетки. Добавление антитела к стандартным препаратам — ревлимиду (леналидомиду) и дексаметазону — откладывает рецидив заболевания в среднем на 5 месяцев и повышает процент ответивших на терапию с 66% до 79%.
  • Два других препарата — Farydak (panobinostat, Novartis International AG) и Ninlaro (ixazomib, Takeda) эксплуатируют уже известные механизмы: первый (ингибитор гистоновых деацетилаз) влияет на белки, связывающие ДНК, регулируя таким образом клеточный цикл, второй (протеасомный ингибитор) влияет на уничтожение ненужных клетке белков, которые в результате накапливаются в клетке, что приводит к ее гибели. Оба препарата также помогают продлить время до прогрессирования заболевания.

Появление новых средств терапии онкологических заболеваний с различным механизмом действия — это всегда большая помощь пациентам и врачам, так как раковые клетки подвергаются отбору, эволюционируют и становятся устойчивыми к смертоносным для них воздействиям. Поэтому пациентам приходится перебирать несколько видов терапии, и каждая прибавка в несколько месяцев в итоге может дать годы жизни.

Данные препараты уже доступны в Израиле в качестве второй линии лечения множественной миеломы.